미 FDA, 1형 당뇨 환자 위한 첫 세포치료제 '란티드리' 승인

미 FDA, 1형 당뇨 환자 위한 첫 세포치료제 '란티드리' 승인

성재준 바이오전문기자입력 2023. 6. 29. 17:45

첫 동종이계 췌장 섬세포 치료제…5년이상 인슐린 비의존도

ⓒ 로이터=뉴스1

(서울=뉴스1) 성재준 바이오전문기자 = 미국 식품의약국(FDA)는 지난 28일(현지시간) 미국 바이오기업 셀트란스가 제1형 당뇨병 치료를 위해 사망한 공여자 췌장 세포로 만든 첫 동종이계(공여자) 췌장 섬세포 치료제인 '란티드라'(성분 도니슬셀)를 승인했다고 밝혔다.

란티드라는 사망자로부터 공여받은 췌장 섬세포를 이용해 만들었다. 집중적인 당뇨병 관리와 교육에도 중증 저혈당증(저혈당)이 반복돼 목표 당화혈색소(평균혈당치)에 접근할 수 없는 성인 1형 당뇨병 환자를 위한 치료제로 승인됐다.

 

췌장 섬세포는 췌장에서 인슐린을 만들어내는 세포다. 제1형 당뇨 환자는 췌장 섬세포의 약 65~80%를 차지하는 베타(β)세포가 파괴돼 몸에서 인슐린을 만들어낼 수 없다. 매일 여러 번 인슐린을 주사하거나 펌프를 사용해 지속해서 인슐린을 주입해야 한다. 평생 관리가 필요한 만성 자가면역 질환이다.

하지만 일부 환자는 저혈당 불감증이 나타나 혈당 수치가 떨어져도 감지할 수 없어 제때 인슐린 투여를 못 할 수 있다. 란티드라는 이런 환자들을 위한 치료제로 사용할 수 있다.

란티드라는 환자에 동종이계 섬 세포를 주입해 스스로 인슐린을 분비할 수 있도록 한다. 환자 간문맥에 한 번 투여하는 약물로 초기 용량에 대한 환자 반응을 보고 추가 투약 여부를 결정할 수 있다.

제1형 당뇨 환자 30명을 대상으로 한 임상시험에서 피험자 21명은 란티드라 투약 후 1년 이상 인슐린을 투여하지 않았다. 1년~5년간 인슐린을 투여하지 않은 환자도 11명이나 됐으며 나머지 10명은 5년 이상 인슐린을 맞지 않았다. 참가자 중 5명은 하루도 인슐린 투여를 멈출 수 없었다.

참가자들은 최소 한 차례에서 최대 세 차례 란티드라를 투여받았다. 또 대부분 면역억제제 사용으로 인해 최소 한 차례 이상 심각한 부작용을 겪었다. 일부 환자는 이에 따라 면역억제제 투약을 중단했으며 란티드라 투약으로 인한 인슐린 분비 기능이 사라졌다.

FDA는 "개별환자에 대한 란티드라의 위험 대비 이점을 평가할 때 이러한 부작용을 고려해야 한다"고 말했다.

피터 마크스 FDA 산하 바이오의약품평가연구센터(CBER) 센터장은 "중증 저혈당은 의식상실 또는 발작 등을 일으킬 수 있는 위험한 증상이다. 제1형 당뇨병 및 중증 저혈당증 재발 환자를 위한 첫 세포치료제를 공급해 환자의 목표 혈당수치 도달을 돕는 치료 대안을 확보했다"고 말했다.

한편 미국 버텍스 또한 최근 제1형 당뇨 환자를 위한 줄기세포치료제 'VX-880' 임상1·2상 시험결과를 공개했다. 최소 1년간의 추적관찰 결과, VX-880은 제1형 당뇨환자 2명에서 인슐린 독립성을 이끌어냈다.

jjsung@news1.kr

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